РБТ: что известно о дочке ИСКЧ

В портфеле компании на разных стадиях клинических исследований находятся разработки собственной вакцины от COVID-19 «БетуВакс-Ков-2», вакцины от гриппа «ТетраФлюБет», вакцины от вируса папилломы человека и отечественной пятивалентной вакцины от гриппа и коронавируса. Выпуск первых разработок планируется на третий квартал 2023 года, выход ключевых продуктов — на 2024–2028 годы.

ИСКЧ: чем занимается компания

Институт Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) — биотехнологический холдинг, который объединяет компании в сфере генной терапии, регенеративной медицины, репродуктивной медицины, генетической диагностики и биоинформатики.

На текущий момент ключевыми, а также перспективными активами ИСКЧ являются следующие.

• ПАО «ММЦБ» (GEMA) — лидер российского рынка персонального хранения гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови, клеток и ткани пупочного канатика.
• ООО «НекстГен» и ООО «НекстГен Фарма», который владеет правами на «Неоваскулген» — первый российский геннотерапевтический препарат для лечения ишемии нижних конечностей атеросклеротического генеза. Помимо этого, в 2020 году НекстГен зарегистрировал тест-системы для выявления протективного иммунитета к коронавирусу SARS-CoV-2 (определение наличия антител).
• АО «ЦГРМ «ГЕНЕТИКО» — один из лидеров российского рынка медицинского генетического тестирования.
• ООО «Репролаб» — оператор банка репродуктивных клеток и тканей человека.
• ООО «Витацел» — разработчик клеточных и тканеинженерных технологий в регенеративной медицине.
• ООО «Бетувакс» — разработка, регистрация и коммерциализация вакцины для профилактики COVID-19.
• ООО «Гистографт» — компания, занимающаяся разработкой и внедрением линейки инновационных ген-активированных материалов для регенерации различных тканей и восстановления органов.
• Artgen, Inc. (США) — американская биотехнологическая компания, на базе которой идет реализация проекта девелопмента усовершенствованной версии разработанного ИСКЧ препарата «Неоваскулген» для международного рынка.
• ООО «Развитие Биотехнологий» — компания — разработчик платформы для создания вакцин против вирусных инфекций (грипп, ВПЧ).

Как появилось АО «РБТ»

Компания «Развитие Биотехнологий» (АО «РБТ») была зарегистрирована в 2011 году, ее основателями выступили Глеб Сухоруков, Игорь Красильников и Павел Погодин. Стартап занимался исследованием и разработкой инновационных лекарственных средств. В конце 2020 года ПАО «ИСКЧ» инвестировало 47,6 млн рублей в компанию, выкупив пакет в 51% стартапа для разработки собственной платформы для противовирусных вакцин-кандидатов на основе рекомбинантных белков на наночастицах. К 2022 году объем инвестиций в разработку платформы превысил 250 млн рублей. В минувшем году компания стала резидентом «Сколково».

На чем основана разработка РБТ

Основной актив компании — платформа «Бетусфера» для создания безопасных субъединичных вакцин против инфекционных заболеваний.

Технология представляет вирусоподобную частицу (VLP). Это молекулярный комплекс, созданный с помощью экспрессии структурных вирусных белков, не содержащий генома вируса, а следовательно, не способный инфицировать. Белки собраны в маленькую сферу размером 100–150 нанометров (отсюда название — «Бетусфера») и производятся с применением органического кристаллического материала — бетулина. Он был получен еще в конце XVIII века российским химиком Товием Ловицем из экстракта бересты и березового дегтя.

Платформенное решение РБТ позволяет масштабировать портфель компании и создавать новые вакцины. Сейчас на основе платформы уже разрабатываются вакцина от COVID-19 «БетуВакс-Ков-2», вакцина от гриппа «ТетраФлюБет» и отечественная пятивалентная вакцина от гриппа и коронавируса. На начальном этапе — разработка российской вакцины от ВПЧ, а уже в 2023 году планируется сольный лонч «Бетусферы» как иммуномодулятора.

Преимущества платформы «Бетусфера»

Формирование комплексного иммунитета. Согласно данным клинических исследований вакцины от COVID-19 «БетуВакс-Ков-2», прививка на платформе «Бетусферы» активирует как клеточный (непосредственно в месте попадания вируса на слизистые или в организм), так и гуморальный (в плазме крови всего организма) иммунный ответ. Этим она выгодно отличается от других вакцин: например, считается, что традиционные цельновирионные вакцины чаще эффективнее активируют клеточный иммунитет, а векторные — например, «Спутник V» — гуморальный.

Легкая масштабируемость. Основная проблема при производстве вакцины — это резкое наращивание объемов производства для массовой вакцинации. Небольшие дозы вакцины в лабораториях производятся в определенных условиях, которые должны быть в точности воспроизведены на реакторах крупных фармацевтических предприятий, включая температуру, точность реакций и необходимую чистоту. В случае отклонения от параметров весь объем вакцины в реакторе может начать терять эффективность. Поэтому масштабирование производства вакцины — основная проблема потенциально перспективных вакцин.

Хранение и перевозка. В 2021 году в мире появился риск дефицита фармацевтических холодильников и морозильников: векторные и мРНК-вакцины требовали перевозки и хранения при отрицательных температурах. «Бетусфера», по заявлению разработчиков, не требует особенных условий хранения и транспортировки, что позволит сэкономить на складах, логистике и хранении в медучреждениях.

Безопасность и побочные явления. Вакцины на платформе «Бетусферы» не содержат ДНК, РНК и вирусные векторы, в отличие от мРНК-вакцин и российского «Спутника V». Кроме того, в ней не содержится консервантов и стабилизаторов, что снижает вероятность побочных эффектов и нежелательных явлений. По данным исследований, по состоянию на апрель 2023 года незначительные реакции, которые включают покраснения и зуд в месте инъекции, фиксировались у менее 27% испытуемых.

Импортонезависимость. При производстве платформы применяется российское сырье — органическое вещество бетулин, которое можно выделить из коры березы или березового дегтя. Российское происхождение материала хеджирует риски ограничения поставок фармсубстанций из-за рубежа.

Какие продукты есть в портфеле РБТ

Рынок вакцин компания оценивает в 130 млрд рублей, причем на 99% он формируется за счет заказа со стороны государства.

Основной документ, который регламентирует профилактику населения, а следовательно, и закупку для этого вакцин — Национальный календарь прививок. В портфеле РБТ есть несколько вакцин, прививки которыми уже включены в регламент.

Вакцины от COVID-19

Несмотря на то что рынок вакцин сравнительно новый, он является самым прибыльным: по оценкам РБТ, ежегодный объем закупок составляет 95 млрд рублей и достигает 73% всего рынка вакцин. В конце 2021 года прививка от COVID-19 была включена в Национальный календарь прививок с оговоркой «по эпидемиологическим показаниям». Это означает, что решение о массовой вакцинации (и закупке вакцин) будет приниматься государством в зависимости от условий.

В портфеле РБТ проходят исследования вакцины «БетуВакс-Ков-2». Она предназначена для защиты от коронавируса SARS-CoV-2, который вызывает заболевание COVID-19. В 2023 году ожидается третья фаза клинических испытаний, в первом квартале 2024 года — выход на рынок.

Вакцины от гриппа

Самый понятный и массовый по закупкам сегмент вакцин, который занимает всего 12% рынка. Уровень вакцинации от гриппа ежегодно устанавливает Роспотребнадзор: обычно он оценивается в 70% от общего числа населения, однако фактическое количество прививок может быть меньше. В 2022–2023 году региональным минздравам было отгружено 69,1 млн доз вакцины от гриппа на общую сумму 26 млрд рублей. В 2022–2023 году единственным поставщиком вакцин была назначена структура ГК «Ростех» компания «Нацимбио», которая поставляет продукцию собственного производства.

Компания разрабатывает четырехвалентную — то есть потенциально защищающую от четырех штаммов гриппа — вакцину «ТетраФлюБет». В 2024 году планируется переход на третью стадию клинических испытаний. Еще одна разработка — комбинированная вакцина против гриппа и COVID-19, которую компания производит в кооперации с единым госпоставщиком вакцин от гриппа «Нацимбио». Предполагается, что она сможет реализовать принцип «один укол» — как от гриппа, так и от коронавируса. В конце 2023 года вакцина должна перейти на первую фазу клинических испытаний.

Вакцины от вируса папилломы человека

В России по состоянию на май 2023 года зарегистрированы только две вакцины против ВПЧ, и обе — иностранные. Согласно Национальному календарю прививок, фактический уровень вакцинации составляет 0,06 млн доз при показателе в 1,12 млн в год, объем закупок — 1 млрд рублей. РБТ планирует начать разработку вакцины в конце 2023 года.

Иммуномодуляторы

Компания рассчитывает зарегистрировать «Бетусферу» как отдельное лекарственное средство с иммуномодулирующими свойствами. Как заявлял в марте 2023 года директор РБТ Игорь Красильников, компания протестировала ее безопасность и эффективность на разработанных ранее вакцинах. Переход к доклиническим исследованиям препарата начнется в 2023 году.

Ключевые риски РБТ

Отсутствие готовых продуктов на рынке. Несмотря на то что ряд продуктов регистрируется по ускоренной схеме, запуск первого из них, вакцины «БетуВакс-Ков-2», планируется в начале 2024 года, а по остальным продуктам продолжаются клинические исследования на разных стадиях. Их выход на рынок планируется до 2026–2028 года: для успеха они должны доказать свою эффективность и безопасность в ходе всех фаз клинических испытаний

Отсутствие готовых продуктов на рынке. Несмотря на то что ряд продуктов регистрируется по ускоренной схеме, запуск первого из них, вакцины «БетуВакс-Ков-2», планируется в начале 2024 года, а по остальным продуктам продолжаются клинические исследования на разных стадиях. Их выход на рынок планируется до 2026–2028 года: для успеха они должны доказать свою эффективность и безопасность в ходе всех фаз клинических испытаний

Ставка на B2G-сегмент. Компания рассчитывает занять до 19 млрд рынка вакцин, в первую очередь — рынка госзаказа, за счет ревакцинации от COVID-19 и экспансии на рынке прививок от гриппа. Однако в первом случае объем закупок будет зависеть от эпидемиологической обстановки, а рынок вакцин от гриппа по состоянию на май 2023 года регулируется государством: сейчас единственным поставщиком выступает АО «Нацимбио», которое отгружает преимущественно вакцины собственного производства (основные производители — Форт и Микроген). Текущее партнерство с «Нацимбио» может раскрыть этот рынок для РБТ, однако полные параметры сотрудничества компаний не раскрываются.

Финансовые показатели. К 2027 году за счет лицензионных платежей и контрактного производства вакцин РБТ планирует нарастить выручку до 1 млрд рублей. Но пока показатели существенно ниже: в 2022 году компания показала выручку в 7,4 млн рублей, а до этого компания была убыточной — что для биотехнологического стартапа нормально.

В случае достижения показателей по выручке и регистрации вакцин на рынке в 2026 году компания планирует проведение IPO.